Ainsi grâce aux nombreux progrès réalisés en médecine ces dernières années, la thérapie génique se révèle comme un espoir de soigner diverses maladies que l’on pensait auparavant incurables. Elle permet à de nombreuses personnes de retrouver une vie normale comme dans le cas de la leucémie ou du DICS. Cependant de nombreux problèmes d’éthiques se posent, freinant l’avancer d’essais cliniques pourtant nécessaire à la recherche et au développement de la thérapie génique.